Le projet que nous avons co-financé l’an dernier porté par le Dr Roland Zauner (Autriche) intitulé « Repurposing statins for RDEB skin cancer » est une étude qui a pour but de freiner la progression des cancers de la peau chez EBDR en réutilisant des médicaments déjà existants pour d’autres maladies.
Produire un nouveau traitement à partir de zéro
Pour produire un nouveau traitement à partir de zéro, il faut plus de 2 milliards d’euros et attendre entre 10 et 15 ans avant l’accès aux patients (incluant la recherche, les essais cliniques et les approbations de commercialisation). Le projet du Dr Zauner se focalise sur le réemploi de médicaments existants – les statines – en les détournant pour l’EB, ce qui est beaucoup moins coûteux (moins de 500 millions d’euros) et plus court (entre 3 et 12 ans).
Étude et ses avancées jugées très prometteuses
Cette étude et ses avancées ont été jugées très prometteuses par le Dr Sagair Hussain, directeur de recherche de Debra UK, et le groupe d’expertise qui suit chaque projet financé et étudie les nouvelles demandes de financement chaque année. Les résultats de l’étude sont annoncés pour dans 1 an. Nous vous tiendrons informés de ses progrès.
Suivre les avancées, webinaires et publications
D’ici là, Debra UK nous donne également la possibilité d’accéder au blog de chaque projet, qu’elle impose à tous les chercheurs qui reçoivent un financement, sur le site www.debra.org.uk. Vous pourrez y suivre les avancées, webinaires et publications liés à ce projet dans la rubrique RECHERCHE EB, ainsi que beaucoup d’informations sur d’autres projets en cours à travers le monde.
NB : Le site offre la possibilité de choisir une traduction en français, mais les enregistrements des webinaires restent en anglais.
Futur projet financé par Debra France
Cette année, nous accordons à nouveau notre confiance à l’expertise de Debra UK dans la sélection des 5 projets les plus prometteurs. Parmi ceux-ci, le Conseil d’Administration de Debra France a choisi de cofinancer à hauteur de 50 000 € une étude visant l’EBS, mais dont le principe de preuve ouvrira la voie aux autres formes d’EB. Elle est intitulée “KeratinCare: towards CRISPR/Cas9-based topical in vivo gene therapy for Epidermolysis Bullosa Simplex” et est portée par le Dr Laura De Rosa (Université de Modene, Italie) pour une durée de 3,5 ans.
Ce projet vise à développer une thérapie génique topique basée sur CRISPR/Cas9 pour traiter l’EBS, causée par des mutations du gène de la kératine 14. Plutôt que de corriger chaque mutation individuellement, le projet propose une approche innovante consistant à insérer un grand fragment codant pouvant corriger plusieurs mutations en une seule fois. L’étude comporte quatre volets ambitieux, dont un sur le développement de nanoparticules lipidiques pour la délivrance du traitement qui reste encore la partie la plus compliquée à maîtriser.
