Essais cliniques et épidermolyse bulleuse

Aujourd’hui, nous vous proposons de revenir sur l’intervention du professeure Amy S. Paller, directrice du centre de recherche sur la peau à l’Université de Chicago lors du Congrès International Debra ayant eu lieu du 16 au 19 septembre. Son intervention, retranscrite sous forme d’interview, nous aidera à mieux comprendre comment fonctionnent les essais cliniques.

Qu’est-ce qu’une expérimentation humaine ? 

L’expérimentation humaine consiste en des essais cliniques sur l’homme pour le développement d’un nouveau médicament ou d’un nouveau traitement et s’appuient sur une méthodologie particulière.

Il existe aussi des essais interventionnels qui sont des essais cliniques durant lesquels on teste l’efficacité et la sécurité d’un traitement, d’un dispositif ou d’une technique.

Comment participer à une étude clinique ?

Pourquoi la recherche biomédicale a besoin de réaliser des essais cliniques ? 

Quels sont les différents types d’essais cliniques ? 

Il subsiste deux grands types d’essais thérapeutiques :

Est-ce qu’un essai clinique est sûr ?

Faisons un point sur les tests de référence (ou gold standards)

Le test de référence dans les essais cliniques interventionnels relève de l’essai randomisé en double aveugle, contrôlé par placebo.

Randomisé, c’est-à-dire que le groupe auquel vous allez appartenir dans l’étude est décidé de manière aléatoire, souvent via un programme informatique.

Parfois, il existe des essais cliniques en simple aveugle, quand il est tout simplement impossible de cacher la différence entre le produit placebo et le vrai produit, car le vrai produit a une odeur particulière. Dans ce cas, il est préférable d’informer le groupe actif.

Le contrôle par placebo sert à déterminer la différence entre le groupe actif VS le groupe placebo. C’est le point déterminant pour comprendre l’efficacité et la sécurité du médicament mis au point. 

Les essais cliniques peuvent fournir des informations utiles, même si les résultats concernant le médicament actif ne sont pas encourageants. Si vous décidez de vous inscrire ou d’inscrire votre enfant atteint d’épidermolyse bulleuse  à un essai clinique, cela ne mène pas forcément à un nouveau traitement. Néanmoins, cela peut donner aux chercheurs des informations très importantes permettant de faire grandement avancer la recherche sur l’EB.

Quelles sont les différentes phases cliniques ? 

Quel est l’état des lieux des études cliniques sur l’épidermolyse bulleuse ?

Il y a actuellement 103 études postées sur l’épidermolyse bulleuse soit 9 de plus qu’en 2020 et  deux fois plus qu’il y a quatre ans. Comme nous l’avons détaillé dans un précédent article, nous assistons à une expansion de la recherche clinique sur l’EB dans le monde.

Que se passe-t-il après la publication d’un essai clinique ? 

Généralement, une industrie qui sponsorise l’étude va publier un communiqué de presse en ligne, détaillant les résultats de son étude. Vous pouvez aussi voir des présentations à des rencontres professionnelles.

Quelles difficultés peut-on rencontrer lors d’un essai clinique ?

 Si le recrutement de l’essai clinique est trop rigoureux : 

Quel est le principal critère d’inclusion dans le protocole de recherche clinique sur l’EB ?  

Les patients ayant les formes les moins invasives d’EB et les patients les plus âgés sont les plus susceptibles de participer à des essais cliniques sur l’EB.

Quelles sont les « bonnes pratiques » liées aux essais cliniques ?

À l’heure de la pandémie de la Covid-19, quels sont les challenges pour pouvoir organiser un essai clinique pour des patients atteints de maladies rares comme l’épidermolyse bulleuse ? 

Comment s’informer sur les résultats cliniques d’une étude sur l’EB ?

Si vous souhaitez plus d’informations sur l’état des lieux des essais cliniques sur l’épidermolyse bulleuse, rendez-vous sur clinicaltrialsregister.eu ou sur clinicaltrials.gov.

Vous saurez quels essais cliniques sont en cours, quels essais cliniques ont déjà publiés leurs résultats de recherches. Vous aurez accès à une quantité d’informations intéressantes sur les essais cliniques réalisés en Europe, et même en Asie. Pubmed.gov est aussi une bonne source pour s’informer sur les essais de recherche sur l’EB.

Si vous ne maîtrisez pas l’anglais et que vous souhaitez être accompagné et recevoir les dernières actualités sur les essais cliniques en cours, n’hésitez pas à nous contacter et faire partie de la grande famille EB. 

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