La première thérapie génique sur la peau guérit des « enfants papillon » de plaies qui n’avaient pas cicatrisé depuis des années.
Un traitement expérimental réussi chez neuf patients atteints d’épidermolyse bulleuse.
Cette étude menée par des chercheurs de l’université de Stanford (États-Unis) est basée sur un virus d’herpès modifié qui porte en lui deux copies saines du gène COL7A1.
Lorsque l’agent pathogène inactivé pénètre dans les cellules, celles-ci commencent à produire la protéine qui corrige la maladie.Le plus frappant dans cette thérapie génique est qu’elle est appliquée directement en gouttes sur la peau, sans même toucher les lésions. Les résultats de l’essai mené auprès de neuf patients montrent que la plupart des plaies traitées ont guéri après le traitement et sont restées fermées pendant au moins trois mois. En revanche, les plaies non traitées ont beaucoup moins bien cicatrisé. L’un des patients était une fille de 10 ans avec une grande plaie thoracique ouverte depuis quatre ans. La première application a permis de fermer 70 % de cette lésion, qui a complètement guéri après une deuxième série de traitements. »Cette thérapie renforce la peau et brise le cycle d’ouverture et de cicatrisation des plaies chroniques chez les patients », a déclaré Peter Marinkovich, dermatologue à l’université de Stanford et auteur principal de l’étude, publiée aujourd’hui dans Nature Medicine.
L’étape suivante consiste à appliquer ce traitement aux muqueuses de la bouche, du pharynx, de l’œsophage et des yeux des patients, expliquent les auteurs de l’étude. « Ces résultats ont des implications très importantes car ils peuvent transformer le domaine de la thérapie génique », disent-ils.
Le nouveau médicament sera développé par la société de biotechnologie américaine Krystal Biotech. L’équipe a déjà entamé la phase finale des essais cliniques.
Plus d’infos : https://www.nature.com/articles/s41591-022-01737-y
Image magazine El Pais
